ວັນທີ 2021-12-06, ຕາມເວລາສະຫະລັດ, ບໍລິສັດຢາ Acadia (Nasdaq: ACAD) ໄດ້ປະກາດຜົນໄດ້ຮັບດ້ານບວກຂອງການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ III ຂອງຜູ້ສະໝັກຢາຂອງຕົນ, Trofinetide.ການທົດລອງໄລຍະ III, ເອີ້ນວ່າ Lavender, ສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນໃຊ້ເພື່ອປະເມີນຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບຂອງ Trofinetide ໃນການປິ່ນປົວໂຣກ Rett (RS).ທັງໝົດມີ 189 ວິຊາຮຽນ, ຍິງທັງໝົດ 5-20 ປີ ມີ RS.
Lavender ແມ່ນການທົດລອງ double-blind, randomized, placebo-controlled 12 ອາທິດກັບຈຸດສຸດທ້າຍລວມຂອງ RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ແລະ Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), ຕາມການປະເມີນໂດຍພະນັກງານພະຍາບານແລະແພດ, ຕາມລໍາດັບ;ຫຼັກຈຸດຈົບຂັ້ນສອງແມ່ນຂະໜາດການພັດທະນາພຶດຕິກຳຂອງການສື່ສານ ແລະສັນຍາລັກສຳລັບເດັກອ່ອນ ແລະເດັກນ້ອຍ (CSBS-DP-IT-Social), ເຊິ່ງສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນໃຊ້ເພື່ອປະເມີນການພັດທະນາພຶດຕິກຳທາງດ້ານສັງຄົມ, ຄຳເວົ້າ, ແລະສັນຍາລັກໃນເດັກອ່ອນ ແລະເດັກນ້ອຍອາຍຸ 6-24 ປີ. ອາຍຸຫຼາຍເດືອນ, ແລະສາມາດນໍາໃຊ້ສໍາລັບ autism ການກວດເບື້ອງຕົ້ນສໍາລັບອາການຂອງການຊັກຊ້າຂອງການພັດທະນາແລະການຊັກຊ້າຂອງການພັດທະນາອື່ນໆ, ຕາມການປະເມີນໂດຍພະນັກງານພະຍາບານ.
ຜົນໄດ້ຮັບສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Trofinetide ມີການປັບປຸງທີ່ສໍາຄັນໃນທັງສອງຈຸດສຸດທ້າຍຕົ້ນຕໍເມື່ອທຽບກັບ placebo.ການປ່ຽນແປງຈາກເສັ້ນພື້ນຖານໃນ RSBQ ສໍາລັບ placebo ແລະ Trofinetide ໃນອາທິດ 12 ແມ່ນ -1.7 ທຽບກັບ -5.1 (p = 0.0175);ຄະແນນ CGI-I ແມ່ນ 3.8 ທຽບກັບ 3.5 (p=0.0030).ໃນຂະນະດຽວກັນ, ການປ່ຽນແປງຈາກພື້ນຖານໃນ CSBS-DP-IT-Social ແມ່ນ -1.1 ແລະ -0.1 ສໍາລັບ placebo ແລະ Trofinetide, ຕາມລໍາດັບ.
ທັງສອງຈຸດສຸດທ້າຍຂັ້ນຕົ້ນແລະປະຖົມຂອງ Lavender ສະແດງໃຫ້ເຫັນທ່າແຮງຂອງ Trofinetide ສໍາລັບການປິ່ນປົວ RS, ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ຄວນສັງເກດວ່າອັດຕາການຢຸດເຊົາການປິ່ນປົວການສຶກສາທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບເຫດການທາງລົບທີ່ເກີດຂື້ນ (TEAEs) ແມ່ນສູງກວ່າໃນແຂນ Trofinetide ເມື່ອທຽບກັບ placebo. , ສອງແມ່ນ 2.1% ແລະ 17.2% ຕາມລໍາດັບ.ໃນບັນດາພວກເຂົາ, ເຫດການທີ່ບໍ່ດີທົ່ວໄປທີ່ສຸດແມ່ນ:
① ຖອກທ້ອງ – Trofinetide ແມ່ນ 80.6% (97.3% ອ່ອນໆຫາປານກາງ) ແລະ placebo ແມ່ນ 19.1%;
② ອາຈຽນ – Trofinetide ແມ່ນ 26.9% (96% ອ່ອນໆຫາປານກາງ) ແລະ placebo ແມ່ນ 9.6%;
③ ເຫດການທາງລົບຮ້າຍແຮງເກີດຂຶ້ນໃນ 3.2% ຂອງວິຊາໃນທັງສອງກຸ່ມ.
ວິຊາໃນການທົດລອງ Lavender ຈະສືບຕໍ່ໄດ້ຮັບ Trofinetide ຫຼັງຈາກສໍາເລັດການທົດລອງຫຼືໃນການສຶກສາການຂະຫຍາຍປ້າຍຊື່ Lilac ແລະ Lilac-2, ແລະ > 95% ຂອງວິຊາທີ່ສໍາເລັດການສຶກສາ Lavender ເລືອກທີ່ຈະສະຫຼັບກັບ Lilac open-label. ການຂະຫຍາຍການຄົ້ນຄວ້າ, ການຄົ້ນພົບຈະໄດ້ຮັບການນໍາສະເຫນີໃຫ້ກອງປະຊຸມທາງການແພດທີ່ຈະມາເຖິງ.
ເວລາປະກາດ: Feb-17-2022