Oligonucleotide APIs
-
Inclisiran sodium
Inclisiran sodium API (ສ່ວນປະກອບຢາທີ່ຫ້າວຫັນ) ແມ່ນສຶກສາຕົ້ນຕໍໃນຂົງເຂດການແຊກແຊງ RNA (RNAi) ແລະການປິ່ນປົວພະຍາດ cardiovascular. ໃນຖານະເປັນ siRNA double-stranded ແນໃສ່ gene PCSK9, ມັນຖືກນໍາໃຊ້ໃນການຄົ້ນຄວ້າທາງດ້ານການຊ່ວຍແລະທາງດ້ານການຊ່ວຍເພື່ອປະເມີນຍຸດທະສາດການງຽບຂອງ gene ທີ່ມີປະສິດຕິຜົນດົນນານສໍາລັບການຫຼຸດລົງ LDL-C (cholesterol lipoprotein ທີ່ມີຄວາມຫນາແຫນ້ນຕ່ໍາ). ມັນຍັງເຮັດຫນ້າທີ່ເປັນຕົວແບບປະສົມສໍາລັບການສືບສວນລະບົບການຈັດສົ່ງ siRNA, ຄວາມຫມັ້ນຄົງ, ແລະການປິ່ນປົວ RNA ເປົ້າຫມາຍຕັບ.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API ເປັນ antisense oligonucleotide (ASO) ພາຍໃຕ້ການສືບສວນສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ angioedema ເຊື້ອສາຍ (HAE) ແລະສະພາບອັກເສບທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ. ມັນໄດ້ຖືກສຶກສາໃນສະພາບການຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNA ເປົ້າຫມາຍ, ເພື່ອແນໃສ່ຫຼຸດຜ່ອນການສະແດງອອກຂອງplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Donidalorsen ເພື່ອຄົ້ນຫາກົນໄກການງຽບຂອງ gene, pharmacokinetics ຂຶ້ນກັບປະລິມານຢາ, ແລະການຄວບຄຸມໄລຍະຍາວຂອງການອັກເສບ bradykinin-mediated.
-
ຟິຕູຊິຣານ
Fitusiran API ແມ່ນ RNA ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍສັງເຄາະ (siRNA) ສືບສວນຕົ້ນຕໍໃນພາກສະຫນາມຂອງ hemophilia ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິການ coagulation. ມັນແນໃສ່antithrombin (AT ຫຼື SERPINC1)gene ໃນຕັບເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດ antithrombin. ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Fitusiran ເພື່ອຄົ້ນຫາກົນໄກການແຊກແຊງຂອງ RNA (RNAi), ການງຽບຂອງ gene ສະເພາະຕັບ, ແລະຍຸດທະສາດການປິ່ນປົວແບບໃຫມ່ສໍາລັບການປັບສົມດຸນການ coagulation ໃນຄົນເຈັບ hemophilia A ແລະ B, ມີຫຼືບໍ່ມີ inhibitors.
-
Givosiran
Givosiran API ແມ່ນ RNA ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍສັງເຄາະ (siRNA) ທີ່ສຶກສາສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ (AHP). ມັນໂດຍສະເພາະແມ່ນເປົ້າຫມາຍALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), ເຊິ່ງມີສ່ວນຮ່ວມໃນເສັ້ນທາງຊີວະວິທະຍາຂອງ heme. ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Givosiran ເພື່ອສືບສວນການປິ່ນປົວດ້ວຍການແຊກແຊງ RNA (RNAi), ການງຽບຂອງ gene ເປົ້າຫມາຍຕັບ, ແລະການດັດແປງເສັ້ນທາງການເຜົາຜະຫລານຂອງ porphyria ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ.
-
ໂພຊາຊິຣານ
Plozasiran API ແມ່ນ RNA ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍສັງເຄາະ (siRNA) ພັດທະນາສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ hypertriglyceridemia ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິກ່ຽວກັບ cardiovascular ແລະ metabolic. ມັນແນໃສ່APOC3gene, ເຊິ່ງເຂົ້າລະຫັດ apolipoprotein C-III, ເປັນຕົວຄວບຄຸມທີ່ສໍາຄັນຂອງ metabolism triglyceride. ໃນການຄົ້ນຄວ້າ, Plozasiran ຖືກນໍາໃຊ້ເພື່ອສຶກສາຍຸດທະສາດການຫຼຸດຜ່ອນ lipid ທີ່ອີງໃສ່ RNAi, ຄວາມສະເພາະຂອງ gene-silening, ແລະການປິ່ນປົວທີ່ມີປະສິດຕິຜົນດົນນານສໍາລັບເງື່ອນໄຂເຊັ່ນໂຣກ chylomicronemia ຄອບຄົວ (FCS) ແລະ dyslipidemia ປະສົມ.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API ເປັນການສືບສວນການແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍ RNA (siRNA) ພັດທະນາສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ hypertension. ມັນແນໃສ່AGTgene, ເຊິ່ງເຂົ້າລະຫັດ angiotensinogen - ອົງປະກອບທີ່ສໍາຄັນຂອງລະບົບ renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). ໃນການຄົ້ນຄວ້າ, Zilebesiran ຖືກນໍາໃຊ້ເພື່ອສຶກສາວິທີການປິດສຽງຂອງ gene ສໍາລັບການຄວບຄຸມຄວາມດັນເລືອດໃນໄລຍະຍາວ, ເຕັກໂນໂລຢີການຈັດສົ່ງ RNAi, ແລະບົດບາດທີ່ກວ້າງຂວາງຂອງເສັ້ນທາງ RAAS ໃນພະຍາດ cardiovascular ແລະ renal.