Givosiran

Givosiran (API)

ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກການຄົ້ນຄວ້າ:
Givosiran API ແມ່ນ RNA ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍສັງເຄາະ (siRNA) ທີ່ສຶກສາສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ (AHP). ມັນ​ໂດຍ​ສະ​ເພາະ​ແມ່ນ​ເປົ້າ​ຫມາຍALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), ເຊິ່ງມີສ່ວນຮ່ວມໃນເສັ້ນທາງຊີວະວິທະຍາຂອງ heme. ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Givosiran ເພື່ອສືບສວນການປິ່ນປົວດ້ວຍການແຊກແຊງ RNA (RNAi), ການງຽບຂອງ gene ເປົ້າຫມາຍຕັບ, ແລະການດັດແປງເສັ້ນທາງການເຜົາຜະຫລານຂອງ porphyria ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ.

ຟັງຊັນ:
Givosiran ປະຕິບັດຫນ້າໂດຍການຫຼຸດຜ່ອນການສະແດງອອກຂອງALAS1ໃນ hepatocytes, ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຫຼຸດລົງການສະສົມຂອງຕົວກາງ heme ທີ່ເປັນພິດເຊັ່ນ ALA (ອາຊິດ aminolevulinic) ແລະ PBG (porphobilinogen). ນີ້ຊ່ວຍປ້ອງກັນການໂຈມຕີ neurovisceral ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ porphyria ຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ. ໃນຖານະເປັນ API, Givosiran ແມ່ນອົງປະກອບຢາທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNAi ທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອສະຫນອງການຄວບຄຸມໄລຍະຍາວຂອງ AHP ດ້ວຍການບໍລິຫານ subcutaneous.