ຟິຕູຊິຣານ

Fitusiran (API)

ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກການຄົ້ນຄວ້າ:
Fitusiran API ແມ່ນ RNA ແຊກແຊງຂະຫນາດນ້ອຍສັງເຄາະ (siRNA) ສືບສວນຕົ້ນຕໍໃນພາກສະຫນາມຂອງ hemophilia ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິການ coagulation. ມັນແນໃສ່antithrombin (AT ຫຼື SERPINC1)gene ໃນຕັບເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດ antithrombin. ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Fitusiran ເພື່ອຄົ້ນຫາກົນໄກການແຊກແຊງຂອງ RNA (RNAi), ການງຽບຂອງ gene ສະເພາະຕັບ, ແລະຍຸດທະສາດການປິ່ນປົວແບບໃຫມ່ສໍາລັບການປັບສົມດຸນການ coagulation ໃນຄົນເຈັບ hemophilia A ແລະ B, ມີຫຼືບໍ່ມີ inhibitors.

ຟັງຊັນ:
Fitusiran ເຮັດວຽກໂດຍການປິດສຽງການສະແດງອອກຂອງ antithrombin, ເປັນ anticoagulant ທໍາມະຊາດ, ດັ່ງນັ້ນການເພີ່ມການຜະລິດ thrombin ແລະສົ່ງເສີມການສ້າງກ້າມ. ກົນໄກນີ້ສະເຫນີວິທີການປິ່ນປົວ prophylactic ເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນອາການເລືອດອອກໃນຄົນເຈັບ hemophilia. ໃນຖານະເປັນ API, Fitusiran ເຮັດຫນ້າທີ່ເປັນສ່ວນປະກອບຢ່າງຫ້າວຫັນໃນການປິ່ນປົວ subcutaneous ທີ່ມີປະສິດຕິຜົນດົນນານເພື່ອແນໃສ່ປັບປຸງຄຸນນະພາບຊີວິດແລະຫຼຸດຜ່ອນພາລະການປິ່ນປົວໃນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເສັ້ນເລືອດ.