Donidalorsen

Donidalorsen (API)

ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກການຄົ້ນຄວ້າ:
Donidalorsen API ເປັນ antisense oligonucleotide (ASO) ພາຍໃຕ້ການສືບສວນສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ angioedema ເຊື້ອສາຍ (HAE) ແລະສະພາບອັກເສບທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ. ມັນໄດ້ຖືກສຶກສາໃນສະພາບການຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNA ເປົ້າຫມາຍ, ເພື່ອແນໃສ່ຫຼຸດຜ່ອນການສະແດງອອກຂອງplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). ນັກຄົ້ນຄວ້າໃຊ້ Donidalorsen ເພື່ອຄົ້ນຫາກົນໄກການງຽບຂອງ gene, pharmacokinetics ຂຶ້ນກັບປະລິມານຢາ, ແລະການຄວບຄຸມໄລຍະຍາວຂອງການອັກເສບ bradykinin-mediated.

ຟັງຊັນ:
Donidalorsen ປະຕິບັດຫນ້າທີ່ໂດຍການເລືອກຜູກມັດກັບKLKB1mRNA, ຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດຂອງ plasma prekallikrein - ເປັນ enzyme ທີ່ສໍາຄັນໃນລະບົບ kallikrein-kinin ທີ່ຮັບຜິດຊອບສໍາລັບການບວມແລະການອັກເສບໃນ HAE. ໂດຍການຫຼຸດລະດັບ kallikrein, Donidalorsen ຊ່ວຍປ້ອງກັນການໂຈມຕີ HAE ແລະຫຼຸດຜ່ອນພາລະຂອງພະຍາດ. ໃນຖານະເປັນ API, ມັນເຮັດຫນ້າທີ່ເປັນອົງປະກອບການປິ່ນປົວຫຼັກໃນການພັດທະນາການປິ່ນປົວທີ່ມີການປະຕິບັດພາຍໃຕ້ຜິວຫນັງທີ່ມີປະສິດຕິຜົນດົນນານສໍາລັບ HAE.